Options de traitement

En quoi consiste le traitement du syndrome de Morquio de type IV A?

Le syndrome de Morquio de type IV A est une maladie extrêmement rare, gravement invalidante et évolutive qui limite grandement la qualité et la durée de vie des personnes atteintes. Il n’existe aucun moyen d’éradiquer la maladie, et jusqu’à tout récemment, aucun traitement approuvé ciblant la cause sous-jacente du syndrome de Morquio de type IV A n’était disponible. Seuls des soins de soutien permettant d’atténuer les symptômes de la maladie étaient offerts aux patients, y compris médicaments, chirurgies multiples, ainsi qu’ergothérapie et physiothérapie continues.

Comme la maladie peut toucher plusieurs organes, les patients aux prises avec le syndrome de Morquio de type IV A requièrent les services de différents types de médecins, notamment : pneumologues (spécialistes de l’appareil respiratoire), généticiens, ophtalmologistes (spécialistes des yeux), cardiologues, dentistes, orthopédistes (spécialistes de l’appareil musculosquelettique) et otorhinolaryngologistes (spécialistes des oreilles, du nez et de la gorge).

Étant dans la famille des maladies rares et orphelines, le Morquio de type IV A est peu connu, tant auprès de la population qu’au sein du milieu médical. Les patients atteints nécessitent néanmoins des soins adéquats, ont droit à un accès aux traitements pouvant améliorer leur condition de santé et méritent une meilleure qualité de vie.

Mesure du «Patient d’exception»

La mesure du Patient d’exception permet l’accès aux médicaments qui ne sont pas inscrits sur la Liste de médicaments couverts par la Régie de l’assurance maladie du Québec (RAMQ). Ces médicaments doivent être d’une nécessité particulière et exceptionnelle pour la personne assurée. Si son dossier est approuvé par la RAMQ, la personne assurée pour qui la demande a été soumise bénéficiera d’un accès au médicament remboursé par le financement public de la RAMQ.

La notion de nécessité particulière fait référence au caractère unique de la personne assurée et de son besoin pour le médicament demandé. Les dossiers sont évalués au cas par cas et la décision est rendue sur la base des conditions établies par règlement et fondée sur une documentation scientifique appropriée soutenant l’utilisation du médicament dans l’indication thérapeutique spécifique à la personne assurée.

Pour obtenir le remboursement d’un médicament selon la mesure du patient d’exception, une personne assurée doit obtenir une autorisation préalable de la RAMQ. Pour ce faire, une demande d’autorisation de paiement doit être soumise par un prescripteur autorisé en utilisant le service en ligne Médicaments d’exception et Patient d’exception ou le formulaire Demande d’autorisation de paiement – Mesure du patient d’exception (3996) qui sont disponibles sur le site web de la RAMQ.

Février 2015 et février 2017 – Décision rendue au Québec : VIMIZIM^MC reçoit, à nouveau, un avis de refus pour couverture par le régime public d’assurance médicament du Québec 

Le ministre de la Santé et des Services sociaux a annoncé en date du 15 février 2017 que le médicament VIMIZIM^MC ne serait approuvé au Québec pour ajout à la liste des médicaments remboursés par la RAMQ. Le ministre s’en est remis à la recommandation de l’Institut national d’excellence en santé et services sociaux (INESSS) suggérant un avis de refus.

Depuis août 2016, l’INESSS évaluait, pour une seconde fois, le médicament VIMIZIM^MC  (élosulfase alpha) aux fins d’inscription au régime public d’assurance médicaments. Malheureusement, le verdict rendu le 15 février est négatif. L’INESSS n’a pas reconnu la valeur thérapeutique du médicament, jugeant  insatisfaisants les bénéfices du traitement.

Cette décision signifie que le médicament VIMIZIM^MC n’est toujours pas accessible aux patients du Québec, à l’exception de ceux ayant participé aux études cliniques (pour une durée déterminée), ceux pouvant profiter du remboursement via leur assurance privée ainsi que ceux bénéficiant d’une couverture devant être approuvée à vie tous les six mois sous la mesure Patient d’exception de la Régie de l’assurance maladie du Québec.

L’ajout de VIMIZIM^MC à la liste des médicaments remboursés par les fonds publics (RAMQ) est nécessaire et comblerait un besoin essentiel non satisfait dans le cas des patients atteints et de leur famille qui vivent avec cette maladie sévèrement handicapante, évolutive et réduisant l’espérance de vie.

Vous pouvez consulter l’analyse intégrale de l’INESSS, portant sur le VIMIZIM^MC, en cliquant ici.

Quels sont les aspects qui ont été évalués par l’INESSS? 

« Toutes les demandes d’inscription des médicaments sont analysées par les professionnels de l’INESSS et par les membres du Comité scientifique permanent de l’évaluation des médicaments aux fins d’inscription. Ceux-ci sont majoritairement des médecins, des pharmaciens et des spécialistes en pharmacoéconomie. Des experts externes sont aussi généralement appelés à collaborer.

Si l’INESSS considère que la valeur thérapeutique d’un tel médicament est démontrée, il transmet sa recommandation au ministre après avoir évalué les aspects suivants :

1. la justesse du prix;
2. le rapport entre le coût et l’efficacité du médicament;
3. les conséquences de l’inscription du médicament à la liste sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé et de services sociaux;
4. l’opportunité de l’inscription du médicament à la liste au regard de l’objet du régime général d’assurance médicaments. »

Pour comprendre le processus d’évaluation de l’INESSS, vous êtes invités à visiter le :
https://www.inesss.qc.ca/activites/evaluation-des-medicaments/processus-et-criteres-devaluation.html

Juillet 2014 – Première option thérapeutique approuvée par Santé Canada

En juillet 2014, Santé Canada a approuvé VIMIZIM^MC (élosulfase alpha), le premier et le seul traitement pharmacologique offert aux Québécois atteints du syndrome de Morquio de type IV A conçu pour cibler la cause sous-jacente de la maladie (déficit de l’enzyme GALNS) et freiner son évolution.

L’approbation de VIMIZIM^MC par Santé Canada repose sur les résultats d’une étude de phase 3 ayant démontré les bienfaits importants que procure le traitement aux patients atteints du syndrome de Morquio de type IV A, dont la marche et l’endurance, constatés par une amélioration de la fonction respiratoire, musculosquelettique et cardiaque.