Un groupe de patients québécois atteints du syndrome de Morquio de type A souligne sa première Journée internationale des MPS La Communauté Morquio du Québec (CMQ) a souligné aujourd’hui sa toute première Journée internationale des MPS (muccopolysaccharidoses) en saluant les avancées réalisées au cours de la dernière année en faveur de la cause qu’elle défend, tout en appelant l’ensemble des acteurs du système de santé québécois à coopérer ensemble afin de développer une approche à plus long terme pour garantir l’accès, via le régime public, à un traitement pour le syndrome de Morquio de type A (MPS IV A).
« C’est un honneur de mener notre nouveau groupe de patients dans notre quête pour un accès équitable à des options de traitement efficaces pour tous ceux et celles qui sont atteints du syndrome de Morquio au Québec », déclare Lucie Boudreau, présidente de la CMQ. Cette mère de deux jeunes hommes diagnostiqués avec la maladie se bat pour faire reconnaître le fait que le processus actuel pour obtenir accès aux traitements disponibles n’est pas équitable et qu’il prive certains patients québécois d’un médicament dont ils ont désespérément besoin.
Les deux porte-paroles officielles de la CMQ ont également profité de l’occasion en cette journée spéciale pour mettre de l’avant l’importance de ce nouveau groupe de soutien : « En tant que jeunes québécoises vivant avec le syndrome de Morquio de type A, il était difficile jusqu’à récemment pour nous de prendre contact avec d’autres personnes atteintes de cette maladie et de partager avec elles des conseils. Nous attendions depuis longtemps la création d’un organisme comme la CMQ, un groupe qui est entièrement dédié à la défense de notre cause et qui nous rassemble tous », ont affirmé Laurie Patry-Pelletier, porte-parole de la CMQ pour l’est du Québec, et Mélissa Bilodeau, porte-parole pour l’ouest de la province.
Une maladie très rare et gravement invalidante
Le syndrome de Morquio de type A est une maladie génétique dégénérative qui réduit considérablement la qualité de vie et l’espérance de vie de ceux qui en sont affectés. Malheureusement, il n’existe pas de remède à l’heure actuelle. Les Québécois qui vivent avec le syndrome de Morquio font face à des défis insurmontables quotidiennement, tant sur le plan de la santé cardiaque qu’au niveau de la vision, de l’audition et de la mobilité. Jusqu’ici, les seules options qui s’offraient à ces gens pour soulager leurs symptômes étaient de multiples chirurgies et des traitements de physiothérapie. Les experts estiment qu’un enfant sur 200 000 à 300 000 nait avec le syndrome de Morquio de type A. Le Québec est considéré comme la province ayant le plus haut taux de prévalence au Canada pour cette maladie.
Un traitement qui change la donne, mais qui demeure difficile d’accès
Les membres de la Communauté Morquio du Québec ont été comblés d’apprendre que Santé Canada a approuvé un nouveau traitement de remplacement d’enzymes, le VIMIZIM™ (elosulfase alfa), en juillet 2014. Ce médicament est le premier et le seul traitement en son genre actuellement disponible. Il a été développé afin de cibler les causes du syndrome de Morquio et pour en ralentir la progression. De nombreux Québécois atteints de la maladie ont été traités à l’aide du VIMIZIM et ont témoigné de ses effets bénéfiques à long terme sur leur qualité de vie.
La CMQ prend acte des progrès réalisés au cours de la dernière année afin de faciliter l’accès au VIMIZIM pour un certain nombre de personnes vivant avec le syndrome de Morquio de type A via la mesure du Patient d’exception de la Régie de l’assurance maladie du Québec (RAMQ). Toutefois, certains patients québécois n’ont toujours pas accès à ce traitement. En effet, malheureusement, les demandes soumises via le programme du Patient d’exception sont évaluées au cas par cas et ne sont valides que pour six mois. Cette période limitée, conjuguée au fait que chaque patient doit soumettre, avec l’aide de son médecin traitant, une nouvelle demande à tous les six mois, engendre de l’incertitude et de l’inquiétude pour les personnes ayant besoin de ce traitement. Une prise en charge à long terme du traitement VIMIZIM par le régime public est donc nécessaire afin de s’assurer que tous les Québécois atteints du syndrome de Morquio de type A aient accès à ce traitement efficace.
« Les gens vivant avec le syndrome de Morquio de type A peuvent maintenant compter sur la CMQ pour promouvoir et défendre leurs intérêts dans la province, précise Lucie Boudreau. Le message que nous tenons à leur envoyer aujourd’hui est clair : nous sommes là pour vous. Ensemble, nous pouvons faire une différence et venir à bout de cette maladie dégénérative. »
Fondée au début de l’année 2016, la Communauté Morquio du Québec est le premier et le seul groupe exclusivement dédié à la défense des Québécoises et Québécois atteints du syndrome de Morquio de type A, une maladie génétique rare et gravement invalidante. L’objectif de la CMQ est de sensibiliser la population et les acteurs publics face au syndrome de Morquio, de soutenir les personnes affectées par cette maladie ainsi que leurs familles, en plus de militer pour un accès équitable à de nouveaux traitements efficaces et ce, à long terme. Pour plus de détails, rendez-vous au www.morquioquebec.org.
